L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di un nuovo trattamento first-in-class, l’acido bempedoico, disponibile in formulazione singola o in un’associazione a dose fissa con ezetimibe, in monoterapia oppure in combinazione, utile a ridurre i livelli di colesterolo LDL.
L’acido bempedoico è un nuovo trattamento orale, first-in-class (primo nel suo genere con questo meccanismo d’azione), da assumere una volta al giorno, che può essere associato ad altri trattamenti ipolipemizzanti per ridurre ulteriormente i livelli di C-LDL.
Acido Bempedoico: Un Nuovo Approccio Terapeutico
L’acido bempedoico è un profarmaco che, attivato a livello epatico, agisce a monte del target delle statine inibendo selettivamente l’ATP citrato liasi (ACL), enzima coinvolto nella produzione di colesterolo nel fegato.
Grazie al suo specifico meccanismo d’azione l’acido bempedoico non è attivo nel muscolo scheletrico, pertanto non si prevede che possa provocare effetti indesiderati muscolo-correlati, come ad esempio le mialgie.
Negli studi clinici condotti su oltre 4.000 pazienti a rischio alto e molto alto di eventi cardiovascolari, l’acido bempedoico ha dimostrato una riduzione ulteriore (dal 17 al 28%) del colesterolo LDL in aggiunta alle statine alla massima dose tollerata, con o senza altre terapie orali ipolipemizzanti. È stata inoltre osservata una riduzione di circa il 18% del colesterolo LDL con le statine ad alta intensità e una riduzione fino al 28% nei pazienti che non assumevano statine.
Associazione Fissa Acido Bempedoico/Ezetimibe
L’associazione a dose fissa di acido bempedoico ed ezetimibe, invece, è un nuovo trattamento orale in monosomministrazione giornaliera che combina due metodi complementari per ridurre il colesterolo in una singola compressa orale da assumere una volta al giorno. L’acido bempedoico inibisce la produzione di colesterolo nel fegato, mentre l’ezetimibe riduce l’assorbimento del colesterolo alimentare nell’intestino.
L’associazione fissa acido bempedoico/ezetimibe, invece, ha dimostrato una riduzione di circa il 38% del colesterolo LDL rispetto al placebo, in aggiunta alla terapia ipolipemizzante di background.
L’acido bempedoico fornisce ai pazienti una riduzione aggiuntiva dal 17 al 28% del C-LDL in aggiunta alle statine alla massima dose tollerata, con o senza altre terapie orali ipolipemizzanti.
Il parere degli esperti
“L’acido bempedoico rappresenta un nuovo efficace strumento nell’armamentario terapeutico, soprattutto per i pazienti a più alto rischio cardiovascolare che non hanno raggiunto gli obiettivi terapeutici nonostante le terapie ipolipemizzanti in corso, e per i pazienti intolleranti”, ha aggiunto Furio Colivicchi, Presidente dell’Associazione Nazionale Medici Cardiologi Ospedalieri (ANMCO). “Questo farmaco ha il vantaggio di poter essere associato a qualsiasi terapia ipolipemizzante, di avere un buon profilo di tollerabilità e di essere facilmente accessibile dal momento che potrà essere prescritto sia dagli specialisti che dai medici di medicina generale”.
Inclisiran: Un'Altra Innovazione Terapeutica
Il 3 ottobre scorso l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di Inclisiran, farmaco prodotto dall’azienda biotech Novartis per il trattamento dell’ipercolesterolemia primaria e della dislipidemia mista (condizioni caratterizzate da alti livelli di grassi nel sangue).
Si tratta della prima terapia innovativa anti-colesterolo ad agire attraverso l’interferenza dell’rna, una tecnologia che utilizza piccole molecole di rna per inibire la formazione del cosiddetto colesterolo “cattivo”, bloccando direttamente i geni che ne aumentano i livelli del sangue.
Il farmaco, che negli studi clinici ha dimostrato di dimezzare la quantità di colesterolo rispetto al placebo, è prescrivibile dai medici specialisti e viene somministrato tramite due iniezioni sottocutanee l’anno.
Inclisiran è innovativo nel suo meccanismo d’azione poiché rientra nella classe degli agenti terapeutici RNAi (RNA interference), farmaci che silenziano gli RNA messaggeri (mRNA). Questo meccanismo aumenta la capacità del fegato di assorbire il colesterolo LDL e porta di conseguenza a una riduzione dei livelli di colesterolo LDL presente nel sangue.
Inclisiran viene somministrato con due iniezioni all'anno, per via sottocutanea. Dopo la prima iniezione, la dose successiva viene somministrata a distanza di 3 mesi e in seguito ogni 6 mesi. Il farmaco è prescrivibile dallo specialista e la sua somministrazione viene effettuata da un operatore sanitario.
Il Problema dell'Ipercolesterolemia e le Malattie Cardiovascolari
Le patologie cardiovascolari rappresentano oggi la prima causa di morte nel mondo, con una stima di circa 17,9 milioni di decessi ogni anno, di cui l’85% causati da infarto o ictus. In Italia, secondo gli ultimi dati del Ministero della Salute, sono responsabili del 35,8% di tutti i decessi (32,5% negli uomini e 38,8% nelle donne), superando i 230.000 casi annui. Solo nel 2017, 47.000 dei decessi dovuti a patologie cardiovascolari sono stati attribuiti a ipercolesterolemia.
“L’accumulo di lipidi nella parete dei vasi sanguigni, soprattutto di quelli trasportati dalle LDL (le lipoproteine aterogene per eccellenza) - ha spiegato Marcello Arca, Past President della Società Italiana per lo studio della Aterosclerosi (Sisa) - causa un’infiammazione del vaso, un processo noto come aterosclerosi. L’aterosclerosi determina la formazione di placche, che complicandosi limitano il flusso di sangue al cuore o al cervello, con conseguenze che possono essere in alcuni casi fatali. L’evidenza è ormai chiara ed indiscutibile: il colesterolo delle LDL è una causa diretta e comprovata di eventi come infarti, ictus e, quindi anche e, di morte per malattie cardiovascolari su base ischemica. Di conseguenza, le ultime linee guida dell’ESC invitano a ridurre il più possibile il C-LDL, il cosiddetto colesterolo cattivo, nelle persone ad alto rischio.
Secondo i dati della World Health Organization (WHO), in Europa il 54% della popolazione non rientra nei livelli target di colesterolo LDL raccomandati dalle nuove linee guida internazionali ESC/EAS 2019.
In Italia, oltre 1 milione di pazienti a rischio cardiovascolare elevato, pari a più dell’80% dei pazienti affetti da ipercolesterolemia, non riesce a raggiungere i livelli target di colesterolo LDL raccomandati (<55mg/dL nei pazienti a rischio molto alto e <70mg/dL per i pazienti a rischio alto), nonostante l’assunzione di terapie ipolipemizzanti, con conseguente aumento del rischio di eventi cardiovascolari quali infarto o ictus, responsabili dell’85% dei decessi causati da malattia ateromasica.
Le linee guida, oltre a definire i livelli target assoluti da raggiungere, indicano inoltre un impatto significativo dell’intervento terapeutico sui livelli di colesterolo LDL, nell’ordine del 50%. Il raggiungimento e il conseguente mantenimento dei livelli target è determinato in maniera fondamentale dall’aderenza alla terapia ipolipemizzante.
“L’ipercolesterolemia è una malattia silenziosa, perché non ha sintomi evidenti, ma ormai le evidenze scientifiche hanno dimostrato che contribuisce in modo sostanziale ad eventi come infarti e ictus, con un impatto devastante sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie. Siamo sempre molto partecipi ogni volta che in Italia vengono messi a disposizione nuovi trattamenti che aiuteranno i troppi pazienti che risultato non aderenti ai trattamenti prescritti, spesso proprio a causa di effetti collaterali delle terapie, o che non riescono comunque a raggiungere i target ottimali di colesterolo LDL”, ha dichiarato Emanuela Folco, Presidente della Fondazione Italiana per il Cuore (FIPC).
“E contemporaneamente auspichiamo che si rinsaldi sempre di più la collaborazione di tutti gli attori coinvolti, affinché cresca in primis la consapevolezza del pubblico sui gravi rischi della ipercolesterolemia e si realizzi una più solida alleanza medico-paziente”.
Conclusioni
“Daiichi Sankyo è lieta di mettere l’acido bempedoico e la sua associazione a dose fissa con ezetimibe a disposizione di coloro che non riescono a tenere sotto controllo i loro livelli di colesterolo LDL. Un trattamento unico nel suo genere, per rispondere come sempre alle esigenze dicura insoddisfatte, soprattutto quelle dei pazienti a più alto rischio cardiovascolare”, ha concluso Joanne Jervis, Vice President European Customer Experience Daiichi Sankyo .
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