Scopri la Società Italiana di Ematologia Sperimentale: Nuove Frontiere e Prospettive di Cura Rivoluzionarie!

La Società Italiana di Ematologia Sperimentale (Sies) svolge un ruolo cruciale nella promozione della ricerca e nell'avanzamento delle conoscenze nel campo delle malattie ematologiche. In questo contesto, le sperimentazioni cliniche contribuiscono attivamente al progresso nella lotta contro molte malattie, sia in termini di terapie più efficaci e meglio tollerate, sia in termini di sviluppo di strategie di trattamento che ne definiscano il ruolo nello specifico contesto terapeutico.

Nuove Prospettive nel Trattamento del Linfoma Follicolare

Il linfoma follicolare è la forma più comune di linfoma non-Hodgkin ed è caratterizzato da un andamento indolente, cioè non aggressivo nella sua presentazione clinica iniziale ma con tendenza a peggiorare progressivamente nel corso del tempo. Questo approccio consente un buon controllo della malattia ma ad oggi è difficile ottenere una guarigione completa, si tratta quindi di una patologia curabile ma non guaribile. Tuttavia, i pazienti oggi hanno nuove prospettive di cura grazie a studi innovativi.

Un Approccio Chemio-Free: ASH 2019

I ricercatori dell’Anderson Cancer Center di Houston hanno sottoposto i pazienti affetti da questa patologia e non precedentemente trattati ad una terapia basata su un mix di farmaci non chemioterapici, ottenendo dei risultati molto significativi. Si parla quindi di un approccio chemio-free già dall'inizio del percorso di cura.

Lo studio ha arruolato un piccolo numero, di pazienti, circa 100 in tutto, non precedentemente trattati che presentavano segni eventi della malattia come l’ingrossamento di milza e linfonodi. Questi pazienti sono stati sottoposti ad una terapia sperimentale che combina un anticorpo monoclonale diretto contro un marcatore espresso dalle cellule del linfoma follicolare associato ad un farmaco immunomodulante. I risultati ottenuti sono molto significativi: le remissioni totali, includendo tutti i tipi di risposta, sfiorano il 100% mentre le remissioni complete, che per ora sembrano essere durature, sono superiori al 90%.

È importante sottolineare che, sebbene promettenti, i risultati presentati all’ASH vanno presi con le dovute cautele perché il numero di pazienti reclutato è circoscritto ed il follow up è ancora troppo breve per esprimere pareri definitivi. Per arrivare a dei risultati definitivi sono necessari un periodo più lungo di follow up, per valutare la durata e la qualità della remissione nel tempo; l’arruolamento di un numero maggiore di pazienti, perché per ora il campione è abbastanza ristretto e poi, se i risultati si manterranno significativi, la comparazione dei risultati ottenuti con il vecchio ed il nuovo approccio terapeutico. Qualora il nuovo approccio si dimostri più efficace il trattamento diverrà disponibile per tutti i pazienti.

Il Valore Aggiunto delle Terapie Chemio-Free

Tutti i trattamenti chemioterapici utilizzati in ematologia si caratterizzano per uno spettro di tossicità abbastanza alto, con ricadute negative sulla qualità di vita dei pazienti. Basta parlare con una qualsiasi persona che ha appena ricevuto la diagnosi per capire che la paura più grande è proprio legata all’impatto degli effetti collaterali sulla vita quotidiana: forti nausee, perdita dei capelli, che rimane per tutti un evento particolarmente traumatico, e il pericolo dell’insorgenza di infezioni.

L’idea di sviluppare terapie basate su farmaci mirati capaci di bersagliare solo le cellule tumorali risparmiando quelle sane è chiaramente molto importante per pazienti e familiari, proprio perché la gestione degli effetti collaterali è meno impegnativa e i trattamenti sono meno impattanti fisicamente.

Ricerca Clinica: Un Pilastro dell'Ematologia

Quando si parla di “ricerca clinica” si riferisce alle sperimentazioni condotte sull’uomo, al fine di sviluppare nuovi farmaci o trattamenti, migliorare le conoscenze sulle patologie, disporre di nuovi metodi diagnostici e, più in generale, migliorare gli strumenti per curare i pazienti. Questi obiettivi vengono raggiunti mediante la conduzione di studi clinici, condotti secondo precisi protocolli e rispettando le normative vigenti e gli standard internazionali di qualità e di etica della ricerca clinica.

Fasi delle Sperimentazioni Cliniche

Le sperimentazioni cliniche terapeutiche vengono classificate in fasi:

Fase I: Valutazione del profilo di sicurezza in termini di dosaggio e di effetto biologico di un nuovo farmaco o una nuova terapia.
Fase II: Ulteriore valutazione del profilo tossicologico e definizione dell’attività del farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati.
Fase III: Valutazione dell’efficacia del farmaco, confrontando la nuova terapia con lo standard della pratica clinica o con un placebo.

Il Ruolo del Centro Ricerche Cliniche (CRC)

La Ricerca Clinica, a fianco della ricerca di base, è parte integrante del processo di cura e rappresenta da sempre una delle colonne portanti dell’Istituto di Ematologia “L. & A. Seràgnoli”. Per garantire una ricerca clinica di alto livello, è da anni attivo il Centro Ricerche Cliniche (CRC) dell’Ematologia, che raggruppa numerosi professionisti dediti allo svolgimento degli studi clinici rivolti ai pazienti ematologici, in stretta sinergia con il personale medico-sanitario.

Il Comitato Etico CE-AVEC

Per garantire che ogni studio clinico venga condotto in conformità con gli standard di etica e a tutela dell’individuo, è necessario sottoporre ogni sperimentazione al parere del Comitato Etico. Gli studi condotti presso l’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” (UOC Ematologia, IRCCS AOU di Bologna), ricadono nell’ambito di competenza del Comitato Etico Area Vasta Emilia Centro (CE-AVEC), che ha sede presso l’IRCCS Azienda Ospedaliero - Universitaria di Bologna, Policlinico S. Orsola-Malpighi.

Il CE-AVEC, è incaricato di garantire la tutela dei diritti, della sicurezza e del benessere dei soggetti coinvolti in una sperimentazione clinica e di fornire pubblica garanzia di tale tutela.

Il Consenso Informato

Il consenso informato è uno egli elementi più importanti nella costruzione della “alleanza terapeutica” tra medico/sperimentatore e paziente/partecipante, oltre che un documento fondamentale che deve essere firmato dal paziente per accettare la partecipazione allo studio. I pazienti devono :

essere accuratamente informati degli obiettivi, metodi, rischi e benefici della ricerca e delle sue alternative;
comprendere le informazioni ricevute e le loro conseguenze per la propria situazione clinica;
poter scegliere volontariamente e liberamente se partecipare.

Terapie Innovative: CAR-T e Immunoterapia

Negli ultimi anni le terapie cellulari Car-T sono state un grande passo avanti nella cura di alcune patologie ematologiche. Infatti, oggi, in una quota di pazienti porta alla guarigione ed è proprio quella dove fino a non molto tempo fa non c'era più nulla di disponibile.

Anche l’immunoterapia ha fatto importanti progressi per la cura dei linfomi. Lo scopo è potenziare la loro attività contro i tumori, in questo caso contro i linfomi, e di ottenere una attività molto più specifica e, allo stesso tempo, non gravata da una tossicità aspecifica che invece comporta la chemioterapia. I vantaggi per i pazienti sono un minor profilo di tossicità con una miglior tolleranza e un effetto antitumorale maggiore, e a più lungo termine.

Progressi nella Ricerca sui Linfomi

Sono rilevanti i progressi della ricerca anche nei linfomi di Hodgkin, con quasi il 90% dei pazienti vivo a 5 anni. A rivoluzionare ulteriormente le opzioni terapeutiche, aggiunge Musuraca, ci sono anche gli studi sugli anticorpi bispecifici in seconda linea, un approccio che potrebbe migliorare gli importanti risultati già ottenuti con le Car-T, ma con una migliore maneggevolezza e tollerabilità, visto che i bispecifici possono essere associati tra loro o con la chemioterapia.